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BOSTON, 13 de febrero de 2024
Se recibe la aprobación de la Junta de Revisión Institucional para desarrollar traducciones validadas del Cuestionario de Comportamiento del Síndrome de Rett al español, un paso clave para el inicio del ensayo clínico
BOSTON, 13 de febrero de 2024 /PRNewswire/ — Unravel Biosciences, Inc. (“Unravel”), una compañía dedicada a la terapéutica habilitada por IA para avanzar en medicamentos para enfermedades complejas, anunció hoy el inicio de un programa clínico en Colombia, que comenzará con la traducción del ampliamente utilizado Cuestionario de Comportamiento del Síndrome de Rett (RSBQ, por sus siglas en inglés) al español bajo un protocolo de investigación con seres humanos aprobado. Se está reclutando activamente a participantes en https://www.unravel.bio/rsbq-translation-study.
El síndrome de Rett es un trastorno neurogenético poco frecuente que comienza en la primera infancia y provoca una discapacidad cognitiva, motora y autonómica debilitante. Con una incidencia mundial de uno de cada 10 000 nacimientos femeninos, el síndrome de Rett representa una enfermedad huérfana con amplias repercusiones y un único tratamiento aprobado por la FDA. La plataforma de descubrimiento de fármacos patentada de Unravel ha identificado el RVL001 como una terapia prometedora para el síndrome de Rett, así como el RVL002, una nueva molécula pequeña terapéutica actualmente en desarrollo. RVL001 se probará en Colombia como vía clave para un tratamiento eficaz de pacientes con síndrome de Rett.
“La traducción del RSBQ representa una importante expansión de la investigación sobre el síndrome de Rett y una herramienta clave para la evaluación clínica a los más de 500 millones de hispanohablantes de todo el mundo”, señaló Jeffrey Neul, MD, PhD, coinvestigador del estudio y director del Vanderbilt Kennedy Center. “Espero con interés trabajar con Unravel para publicar este recurso crítico y ayudar a facilitar su inicio de la investigación clínica en América Latina”.
“Estamos encantados de colaborar con Unravel en este emocionante primer paso hacia el inicio de los ensayos clínicos en Colombia”, expresó María Carrasquilla, cuidadora de pacientes con Rett y miembro de Somos Rett Colombia. “Involucrar a las familias con pacientes de Rett en la traducción del RSBQ les permite participar en el establecimiento de programas terapéuticos en toda América Latina”.
Acerca de Unravel Biosciences
Unravel Biosciences es la primera empresa de creación rápida de prototipos terapéuticos, que integra la computación de biología de sistemas de IA con el cribado rápido in vivo y la validación clínica de las dianas descubiertas con una eficacia sin precedentes. Unravel aprovecha su plataforma patentada BioNAV™, que combina el descubrimiento de dianas y fármacos, el cribado preclínico y la estratificación de pacientes para encontrar tratamientos para enfermedades complejas. La plataforma de Unravel ha dado lugar a cuatro ensayos clínicos que comenzarán en 2024. La plataforma de Unravel desarrolló RVL002, una nueva molécula pequeña, la primera en su clase, dirigida al metabolismo mitocondrial, y RVL027, una molécula dirigida a un mecanismo novedoso para tratar las distonías. El programa rareSHIFT™ proporciona acceso a la plataforma a socios de fundaciones y empresas biotecnológicas para acelerar y minimizar clínicamente los riesgos de las terapias. www.unravel.bio y www.rareshift.org.
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FUENTE Unravel Biosciences, Inc.
