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SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 1 de diciembre de 2022
– Se trata de la primera aprobación normativa global para el tratamiento de esta rara enfermedad genética –
SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 1 de diciembre de 2022 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil, ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), ha aprobado Waylivra™ (volanesorsen) como el primer tratamiento para la lipodistrofia parcial familiar (FPL) en Brasil. Esta es la primera aprobación a nivel mundial que recibe Waylivra para la indicación de la FPL. Waylivra también está aprobado en Brasil para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).
“La aprobación de Waylivra como primer tratamiento para la FPL es un hito importante para los pacientes con esta enfermedad en Brasil”, afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. “Esta aprobación es otro ejemplo del modo en que PTC aprovecha sus sólidas capacidades en Latinoamérica para llevar las primeras terapias transformadoras de su tipo a pacientes con altas necesidades insatisfechas”.
La FPL es una enfermedad metabólica genética rara que se caracteriza por la pérdida selectiva y progresiva de grasa corporal (tejido adiposo) de diversas áreas del cuerpo, lo que conduce a la deposición ectópica de grasa en el hígado y los músculos, así como al desarrollo de resistencia a la insulina, diabetes, dislipidemia y enfermedad de hígado graso1. La FPL es una enfermedad muy agobiante que conlleva importantes complicaciones metabólicas no controladas con las terapias actuales y es una condición abrumadora para el paciente.
La aprobación de Waylivra por parte de la ANVISA para el tratamiento de la FPL se basó en los resultados del estudio BROADEN de fase 2/3 en pacientes con lipodistrofia parcial familiar. El estudio cumplió su criterio de valoración principal, demostrando una reducción estadísticamente significativa en los niveles de triglicéridos en pacientes con FPL tratados con Waylivra en comparación con los pacientes a los que se les administró placebo.
En el estudio hubo una reducción media del 88 % desde el punto de referencia en los niveles de triglicéridos en los pacientes tratados con Waylivra, en comparación con una reducción del 22 % en los pacientes tratados con placebo a los tres meses. Se mantuvieron reducciones significativas desde el punto de vista clínico y estadístico en los niveles de triglicéridos durante 12 meses de tratamiento en pacientes con FPL. Además de cumplir el criterio de valoración primario, el estudio logró un importante criterio de valoración secundario, que consistió en una reducción estadísticamente significativa de la grasa hepática.
Acerca de Waylivra™
Waylivra (volanesorsen) es un producto de la tecnología antisentido patentada de Ionis Pharmaceuticals, Inc. Waylivra ha recibido la aprobación condicional de comercialización en la Unión Europea como tratamiento para el FCS. Además, Waylivra recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento del FCS. La aprobación de la ANIVSA para tratar la FPL es la primera aprobación global para esta indicación.
Waylivra recibió licencia para ser comercializada en Latinoamérica por PTC Therapeutics de parte de Akcea Therapeutics, Inc., una subsidiaria de propiedad absoluta de Ionis.
Acerca de la lipodistrofia parcial familiar (FPL)
La FPL es un trastorno lipídico raro caracterizado por una distribución anormal de grasa en todo el cuerpo y una serie de anomalías metabólicas, entre las que se incluyen resistencia severa a la insulina, dislipidemia e hipertrigliceridemia, esteatosis hepática y, en las mujeres afectadas, características de hiperandrogenismo. Las personas con FPL suelen presentar síndrome de ovario poliquístico o una diabetes inusualmente resistente a la insulina y tienen un mayor riesgo de sufrir pancreatitis aguda, además de consecuencias progresivas a largo plazo como enfermedades cardiovasculares prematuras y enfermedades hepáticas que pueden provocar cirrosis. Son incapaces de almacenar grasas o triglicéridos en los depósitos normales de grasa, por lo que el exceso de triglicéridos se almacena en el hígado y los músculos y se acumula en niveles altos en el torrente sanguíneo.
Acerca del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
El FCS es una enfermedad rara causada por la alteración de la función de la enzima lipoproteína lipasa (LPL) y caracterizada por hipertrigliceridemia severa (> 880 mg/dL) y un riesgo de pancreatitis aguda impredecible y potencialmente fatal. Debido a la función limitada de la LPL, las personas con FCS no pueden descomponer quilomicrones, partículas de lipoproteínas que son 90 % triglicéridos. Pueden experimentar síntomas diarios como dolor abdominal, fatiga generalizada y deterioro de la cognición que afectan su capacidad de trabajo. Las personas con FCS también informan importantes efectos emocionales y psicosociales como ansiedad, aislamiento social, depresión y niebla cerebral. La falta de tratamientos indicados específicamente para pacientes con FCS implica que los pacientes deben seguir una dieta muy restrictiva y baja en grasas combinada con cambios en el estilo de vida y control de otras causas secundarias de HTG, lo que generalmente no garantiza la calidad de vida necesaria para quienes padecen de FCS. La dieta por sí sola no controla completamente los niveles de TG y no es suficiente para mitigar el riesgo de pancreatitis, y la terapia de reemplazo enzimático no sería efectiva en el FCS debido a las limitaciones de la vida media.
Acerca de PTC
PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores, y nuestra misión es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen una necesidad médica insatisfecha. La estrategia de la empresa consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial con el fin de maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Si desea obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, en Twitter en @PTCBio y en LinkedIn.
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Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto recibirá o mantendrá la aprobación reglamentaria en un territorio, o que probará ser comercialmente exitoso, incluido Waylivra.
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1 Chan JL, Oral EA. Endocr Pract 2010;16:310–323
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
