Estudio WIL-31: mejora de la atención a largo plazo para pacientes con EVW grave

–  La publicación de los datos del estudio WIL-31 marca un hito en la mejora de la atención a largo plazo para pacientes con enfermedad de von Willebrand (EVW) grave

• WIL-31 es el mayor estudio prospectivo de profilaxis en la EVW
• WIL-31 es el único estudio sobre la EVW con un estudio de preinclusión prospectivo bajo demanda como comparador intraindividual.
• La profilaxis wilate® es muy eficaz para reducir las tasas de hemorragia en niños y adultos con todos los tipos de EVW en comparación con el tratamiento previo bajo demanda

LACHEN, Suiza, 22 de enero de 2024 /PRNewswire/ — Octapharma anunció hoy la publicación de los resultados del estudio clínico WIL-31, que investigó la eficacia y seguridad de la profilaxis con wilate®, un concentrado de factor von Willebrand/factor VIII (VWF/FVIII), en pacientes con todos los tipos de enfermedad de von Willebrand (EVW). Los resultados han sido publicados en la principal revista médica Blood Advances [Sidonio RF Jr et al. “Von Willebrand factor/factor VIII concentrate (wilate®) prophylaxis in children and adults with von Willebrand disease”]

El autor principal e investigador principal del estudio WIL-31, Robert F. Sidonio Jr, M.D. (Director médico de Hemofilia en el Centro Aflac de Cáncer y Trastornos Sanguíneos de Children’s Healthcare of Atlanta y Profesor Asociado de Pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad Emory), comentó: “WIL-31 es el estudio prospectivo más grande hasta la fecha que examina la eficacia y seguridad de la profilaxis regular en pacientes con EVW. Es importante destacar que el estudio incluyó una población diversa de pacientes, incluidos niños pequeños y adultos, hombres y mujeres, y todos los tipos de EVW. Los hallazgos de WIL-31 proporcionan pruebas sólidas que respaldan el uso de la profilaxis de VWF y han llevado a la reciente incorporación de la profilaxis wilate® como indicación terapéutica para la EVW en EE.UU., ampliando su acceso a la población de pacientes de ese país”.

El estudio WIL-31 (NCT04052698) fue un estudio de fase III prospectivo, multinacional, abierto y no controlado que evaluó la profilaxis con wilate® para prevenir hemorragias en la EVW. La eficacia se evaluó en 33 pacientes adultos y pediátricos con EVW de 6 años o más de 14 centros en ocho países, y los pacientes recibieron profilaxis con wilate® dos o tres veces por semana durante 12 meses. Todos los pacientes habían participado en un estudio de preinclusión prospectivo de 6 meses (WIL-29) durante el cual recibieron tratamiento bajo demanda con cualquier concentrado de VWF disponible, lo que permitió evaluar la eficacia de la profilaxis a nivel intraindividual.

Se cumplió el criterio de valoración principal del estudio, una reducción >50 % en la tasa media total de hemorragia anualizada (ABR) durante la profilaxis con wilate® en comparación con el tratamiento previo bajo demanda. La ABR total media durante la profilaxis con wilate® fue de 5,2 en comparación con 33,4 durante el tratamiento bajo demanda, lo que representa una disminución del 84 %. La ABR espontánea media disminuyó en un 87 % durante la profilaxis con wilate® en comparación con el tratamiento bajo demanda. Las reducciones en el sangrado total y espontáneo fueron comparables entre grupos de edad, sitios de sangrado y tipos de enfermedad EVW, y entre hombres y mujeres. La mayoría de los pacientes recibieron dos dosis por semana y la dosis semanal media de wilate® fue relativamente baja (58 UI/kg) en comparación con el rango de dosis recomendado en la información de prescripción.

Se incluyeron en el estudio siete mujeres en edad fértil. Esto permitió a los investigadores obtener información sobre el efecto de la profilaxis con wilate® sobre el sangrado menstrual abundante, que es un problema importante en las mujeres con EVW ya que existen datos clínicos limitados sobre tratamientos efectivos. Aunque los datos se basan en un tamaño de muestra pequeño, sugieren que la profilaxis con wilate® tiene un impacto positivo en la reducción del sangrado menstrual abundante; el 71 % (n=5) de las pacientes no experimentan sangrado menstrual abundante durante la profilaxis con wilate®.

La profilaxis con wilate® fue bien tolerada en todos los tipos de EVW, en niños y adultos, y en hombres y mujeres. Durante los 12 meses de profilaxis con wilate®, no hubo eventos adversos graves relacionados con wilate® ni eventos trombóticos o acumulación de FVIII.

“A diferencia de la hemofilia A, la profilaxis no es un estándar de atención en la EVW y menos del 10 % de los pacientes con EVW grave reciben profilaxis”, afirmó Sigurd Knaub, vicepresidente sénior de CR&D Haematology. “Esto se debe en parte a la escasez de datos de ensayos prospectivos. Los resultados del estudio WIL-31 ayudan a llenar este vacío, proporcionando pruebas sólidas de los beneficios de una estrategia profiláctica en pacientes con EVW grave. Se espera que una mayor adopción de la profilaxis en la EVW conduzca a mejores resultados y a una reducción de la carga de morbilidad para las personas que padecen EVW”.

Octapharma desea agradecer a todos los centros participantes, así como a los pacientes y sus cuidadores, por su contribución al estudio. Están previstas más publicaciones sobre otros análisis del estudio WIL-31.

Acerca de wilate®

wilate® es un concentrado de factor von Willebrand humano/factor VIII (VWF/FVIII) de alta pureza, que se somete a dos pasos de inactivación del virus durante su producción5. No se añade albúmina como estabilizador1. Los procesos de purificación dan como resultado una proporción 1:1 de VWF a FVIII que es similar a la del plasma normal1. wilate® contiene una estructura triplete de VWF y un contenido de multímeros grandes de alto peso molecular similar al plasma humano normal1. wilate® está disponible en presentaciones de 500 UI y 1000 UI.2

wilate® está indicado para la prevención y el tratamiento de hemorragia o sangrado quirúrgico en la enfermedad de von Willebrand (EVW), cuando la desmopresina (DDAVP) sola es ineficaz o está contraindicada, y para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII)2. La indicación de profilaxis en EE.UU. se detalla en la información de prescripción actualizada disponible aquí:  wilate Full Prescribing Information (wilateusa.com)

Acerca de Octapharma

Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo y desarrolla y produce proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas.

Octapharma emplea a más de 11.000 personas en todo el mundo para respaldar el tratamiento de pacientes en 118 países con productos en tres áreas terapéuticas: inmunoterapia, hematología y cuidados intensivos.

Octapharma tiene siete centros de I+D y cinco instalaciones de fabricación de última generación en Austria, Francia, Alemania y Suecia, y opera más de 190 centros de donación de plasma en Europa y Estados Unidos. Octapharma tiene 40 años de experiencia en la atención al paciente.

Los comunicados de prensa de Octapharma están dirigidos específicamente a medios médicos o especializados en la salud y no a la prensa de consumidores.

Contacto:Ivana SpotakovaResponsable de Comunicaciones [email protected]+41 79 3474607

Referencias1.Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281–8.2.wilate® Summary of Product Characteristics 2023.

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